国家医保局称，医保部门高度重视罕见病的医疗保障工作，并为贫困罕见病患者提供了医疗救助、慈善帮扶等多方面的解决渠道。
在医保支付范围方面，国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。
2019年国家医保目录调整中，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森等罕见病用药新增纳入了目录。
同时，通过准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药大幅降价后纳入了目录。
据统计，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。
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